A Hemoglobinúria Paroxística Noturna, conhecida pela sigla HPN, é uma doença hematológica rara, adquirida e potencialmente grave, que se manifesta pela destruição precoce dos glóbulos vermelhos na circulação sanguínea.
Essa condição tem como causa mutações somáticas nas células-tronco hematopoéticas, levando à deficiência de proteínas reguladoras do sistema complemento, o que torna as células mais vulneráveis à lise e desencadeia hemólise intravascular.
Clinicamente a HPN costuma se apresentar com anemia hemolítica crônica, fadiga intensa, dispneia, episódios de hemoglobinúria (urina com coloração escura), além de risco aumentado de tromboses em vasos sanguíneos arteriais e venosos, que podem ser fatais se não forem prontamente identificadas. A expressão dos sintomas varia de leve a grave, e a doença pode se sobrepor a outras condições hematológicas como anemia aplástica ou falência medular.
O diagnóstico é especializado e depende principalmente da citometria de fluxo para detecção da ausência de proteínas de superfície específicas, como CD55 e CD59, em células sanguíneas, além de exames clínicos que identificam hemólise e outras alterações hematológicas.
O manejo terapêutico visa reduzir a hemólise, prevenir complicações trombóticas e melhorar a qualidade de vida. As terapias com inibidores do complemento, como eculizumab e ravulizumab, transformaram o tratamento, diminuindo a necessidade de transfusões e complicações graves. Transplante de medula óssea alogênico representa a única opção curativa, mas é indicado apenas em casos selecionados devido a riscos associados.
Mesmo com essas abordagens, a HPN permanece um desafio de saúde global pela sua raridade, diversidade de apresentação clínica e necessidade de acompanhamento multidisciplinar contínuo.
O conhecimento aprofundado de profissionais de saúde e a conscientização pública são elementos essenciais para diagnóstico precoce, intervenções adequadas e melhores desfechos para quem vive com essa condição.
