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Cientistas americanos usam HIV para curar crianças com imunodeficiência combinada grave

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Nos Estados Unidos, cientistas afirmam ter curado 8 crianças da imunodeficiência combinada grave (SCID), popularmente conhecida como “síndrome da bolha”, a partir do uso do HIV para realização de uma terapia genética, afirmam pesquisadores. Publicada New England Journal of Medicine, a pesquisa desenvolvida baseou-se na coleta de células-tronco da medula óssea dos recém-nascidos e a correção do defeito genético em seu DNA logo após o nascimento.

Para a realização da terapia foi utilizado um vetor do vírus, em uma versão modificada, que entrou nas células e alterou seu código genético, inserindo o gene correto. A modificação do vírus antes de ser utilizado como vetor impediu  que ele atacasse o organismo das crianças e de acordo com os pesquisadores, em um mês foi possível dar alta aos bebês tratados.

“Esses pacientes estão respondendo à vacinação e têm sistema imunológico capaz de produzir todas as células imunológicas que eles precisam para se proteger contra infecções enquanto exploram o mundo e levam vidas normais “, destacou Ewelina Mamcarz, autora do estudo, em comunicado divulgado pelo hospital St. Jude Children’s Hospital, no Tennessee.

A maior parte dos bebês com imunodeficiência combinada grave contrai pneumonia, infecções virais persistentes, candidíase e diarreia, geralmente até aos 6 meses de idade. Assim, o diagnóstico é realizado a partir da medição das celulas de defesa: mede-se o número de células B e T e os níveis de imunoglobulinas no sangue, avaliando também o funcionamento das células B e T. A SCID é uma doença gravíssima, decorrente da imunodeficiência séria e potencialmente fatal. Presente desde o nascimento, a SCID pode ser causada por mutações em diversos genes e todas as formas de manifestação são hereditárias. Outra forma da doença está associada à deficiência da enzima adenosina deaminase, responsável pela degradação de uma substância tóxica nos leucócitos. Sua ausência ou escassez inicia um processo de acumulação da substância tóxica matando os leucócitos, acometendo a imunidade.

A forma mais comum da doença é uma mutação no cromossomo X, assim, a doença se manifesta quase exclusivamente em garotos.

Caso David: o menino bolha 

David Vetter: “menino bolha” viveu até os 6 anos dentro de uma zona de isolamento.

 

O caso de David Vetter , nascido em 1971, é um dos mais emblemáticos casos de imunodeficiência combinada grave. Vinte segundo após o nascimento, Vetter foi colocado em uma câmara de isolamento de plástico para evitar infecções. Aos 6 anos, Vetter deixou a câmara de isolamento para viver dentro de um macacão especial feito pela NASA, e por este motivo foi apelidado de “Bubble boy” (menino da bolha, em tradução livre).

O transplante de medula óssea de um irmão ou irmã ainda é o melhor tratamento para a SCID-XI, entretanto, dados do hospital St. Jude, mais de 80% dos pacientes não contam com esse tipo de doador. Nos casos da dependência de células-tronco de terceiros, é menos provável que a procedimento cure a doença, além de aumentar as chances de rejeição e sérios efeitos colaterais. Vetter recorreu ao transplante de medula óssea, entretanto o procedimento mal sucedido levou a morte do menino aos 12 anos.

Aos 6 anos, David Vetter ganhou uma “roupa especial da Nasa”

 

Outras terapias foram testadas como alternativa ao transplante de medula óssea, contudo grande parte envolvia outros tratamentos invasivos e químicos, como a quimioterapia. Assim, observava-se muitas implicações em uma série de outras doenças, incluindo alterações sanguíneas, como anemia falciforme, talassemia e síndrome metabólica.

Informações: 

(1) https://www.msdmanuals.com/pt-br/casa/doen%C3%A7as-imunol%C3%B3gicas/doen%C3%A7as-decorrentes-de-imunodefici%C3%AAncia/imunodefici%C3%AAncia-combinada-grave-scid

(2) https://www.bbc.com/news/world-us-canada-47969367

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