O Ministério da Saúde aprovou o protocolo de uso do emicizumabe para crianças de 0 a 6 anos com hemofilia A sem inibidores do fator VIII. Publicada em 15 de outubro, a medida estabelece parâmetros nacionais para organizar o acesso ao tratamento no Sistema Único de Saúde.
Para os serviços de hematologia e os laboratórios, a assistência envolve um cuidado específico, reconhecer como o medicamento interfere nos testes utilizados para avaliar a coagulação.
A aprovação consta da Portaria Conjunta SAES/SCTIE nº 80, de 15 de setembro de 2026. O documento prevê critérios de diagnóstico, inclusão e exclusão, condições de tratamento e mecanismos de acompanhamento. Cabe aos gestores estaduais, distrital e municipais estruturar a rede, definir os serviços de referência e estabelecer os fluxos assistenciais.
Uma estratégia de prevenção por via subcutânea
A hemofilia A decorre da deficiência de fator VIII, proteína necessária à coagulação. O emicizumabe atua como um anticorpo monoclonal biespecífico, aproximando o fator IX ativado e o fator X para reproduzir parte da função do fator VIII ativado. Seu uso é profilático, com o objetivo de prevenir ou reduzir episódios hemorrágicos.
A administração subcutânea diferencia essa estratégia da reposição de fator VIII por infusão intravenosa. Na primeira infância, quando o acesso venoso pode dificultar o início e a manutenção da profilaxia, essa característica tem relevância prática para o cuidado.
O estudo HAVEN 7, publicado no periódico Blood, investigou justamente o uso do medicamento em lactentes com hemofilia A grave e sem inibidores.
O que são os inibidores
São anticorpos capazes de neutralizar a atividade do fator VIII. A ausência desses anticorpos integra o recorte da população contemplada pelo protocolo aprovado.
Evidências em crianças no primeiro ano de vida
O HAVEN 7 é um estudo de fase 3b, aberto, que incluiu 55 meninos com até 12 meses de idade e hemofilia A grave sem inibidores do fator VIII. Na análise principal, a duração mediana do tratamento foi de aproximadamente 100 semanas.
RESULTADOS DO HAVEN 7
54,5%
das crianças não apresentaram sangramentos que exigissem tratamento durante o período analisado.
A taxa anualizada estimada foi de 0,4 episódio de sangramento tratado por participante.
Os 42 episódios que demandaram intervenção ocorreram em 25 participantes e foram associados a trauma. Não houve hemorragia intracraniana.
Esses resultados sustentam a eficácia profilática observada nessa população, mas precisam ser interpretados conforme o desenho do estudo. Por se tratar de uma investigação aberta, sem grupo comparador, os números não permitem estabelecer diretamente superioridade sobre a profilaxia com fator VIII.
A população estudada, restrita a lactentes com doença grave, tampouco corresponde a toda a faixa etária abrangida pela nova diretriz brasileira.
O cuidado com o TTPa durante o tratamento
Para o laboratório clínico, uma das principais particularidades do emicizumabe está na interferência sobre o tempo de tromboplastina parcial ativada, o TTPa. Segundo o manual laboratorial da Federação Mundial de Hemofilia, publicado em 2025, o medicamento encurta esse tempo e afeta os ensaios baseados nesse princípio.
ATENÇÃO À INTERPRETAÇÃO
Um TTPa normalizado durante o uso de emicizumabe não demonstra, isoladamente, recuperação da atividade do fator VIII nem mede adequadamente a proteção contra sangramentos.
A dosagem de fator VIII pelo método coagulométrico de um estágio pode apresentar atividade superestimada, comprometendo a interpretação clínica.
Quando é necessário determinar a atividade do fator VIII endógeno ou administrado por reposição, as diretrizes da Federação Mundial de Hemofilia recomendam ensaios cromogênicos que contenham fator X bovino, insensível ao emicizumabe. A escolha do método depende, portanto, da informação que se pretende obter.
A pesquisa de inibidores exige método adequado
A interferência alcança a investigação de anticorpos contra o fator VIII. Recomendações do Conselho Internacional para Padronização em Hematologia, publicadas no International Journal of Laboratory Hematology, alertam que métodos sensíveis ao emicizumabe podem produzir resultados falsamente negativos na pesquisa de inibidores.
Para essa avaliação, o documento orienta o emprego de metodologia cromogênica com fatores de coagulação bovinos.
Na prática, essas recomendações tornam essencial que o laboratório conheça o tratamento em uso antes de selecionar o ensaio e interpretar o resultado. A comunicação entre hematologista e equipe laboratorial integra a segurança do acompanhamento, especialmente quando há necessidade de avaliar fator VIII ou investigar inibidores.
A portaria determina ainda que o paciente ou seu responsável legal receba informações sobre os potenciais riscos e eventos adversos do medicamento. A organização do atendimento deve contemplar todas as etapas previstas no protocolo, articulando acesso à profilaxia, acompanhamento especializado e suporte diagnóstico adequado.
Referências
Ministério da Saúde. Portaria Conjunta SAES/SCTIE nº 80, de 15 de setembro de 2026. Protocolo de uso de emicizumabe para crianças de 0 a 6 anos com hemofilia A sem inibidores do fator VIII. Publicação divulgada pelo
Conass.
Pipe SW e colaboradores. Emicizumab prophylaxis in infants with hemophilia A (HAVEN 7). Blood. 2024. Volume 143, páginas 1355 a 1364.
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Consultar manual.
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