A agência reguladora dos Estados Unidos, Food and Drug Administration (FDA), concedeu autorização para que a empresa de biotecnologia Life Biosciences inicie o primeiro ensaio clínico em humanos da terapia ER-100, um tratamento inovador de rejuvenescimento celular destinado a pacientes com neuropatias ópticas, anunciou a própria companhia em comunicado oficial.
Esse feito representa a primeira vez que uma terapia baseada em reprogramação epigenética parcial, concebida para restaurar células envelhecidas ou danificadas a um estado funcional mais jovem, recebe a liberação regulatória para entrar em estudos clínicos em humanos.
O estudo de fase 1, registrado sob o identificador NCT07290244, focará na avaliação da segurança, tolerabilidade, respostas imunes e possíveis efeitos sobre medidas visuais em participantes diagnosticados com glaucoma de ângulo aberto (OAG) e neuropatia isquêmica anterior não arterítica (NAION).
A terapia ER-100 foi desenvolvida a partir da plataforma tecnológica de Reprogramação Epigenética Parcial (PER), que modifica o epigenoma — os marcadores bioquímicos que regulam a expressão gênica sem alterar a sequência de DNA — para rejuvenescer células envelhecidas ou lesionadas. O método permite a expressão controlada de três dos quatro fatores de Yamanaka, OCT-4, SOX-2 e KLF-4, conhecidos coletivamente como OSK, cuja função é resetar parcialmente o “relógio” celular para um estado mais jovem.
Em estudos pré-clínicos envolvendo modelos animais, incluindo primatas não humanos, a administração intravítrea de ER-100 demonstrou segurança e eficácia, com restabelecimento de padrões de metilação associados à juventude celular e sinais de melhoria de função visual, sustentando a base científica que levou à liberação pelo FDA.
Desafios clínicos e necessidade de terapias transformadoras
Neuropatias ópticas englobam um grupo de doenças caracterizadas pela morte irreversível de células ganglionares da retina (RGCs), que conectam o olho ao cérebro. A incapacidade natural de regeneração dessas células resulta em perda permanente de visão, tornando condições como o glaucoma e a NAION particularmente desafiadoras.
O glaucoma de ângulo aberto figura entre as principais causas de cegueira global e muitas vezes progride mesmo quando a pressão intraocular está sob controle. Por sua vez, a NAION, frequentemente descrita como “um derrame no olho,” causa perda súbita de visão por insuficiente fluxo sanguíneo, e atualmente não possui tratamentos aprovados que revertam diretamente a degeneração neuronal subjacente.
Com o lançamento do estudo clínico, os pesquisadores visam não apenas confirmar o perfil de segurança da terapia ER-100, mas também obter os primeiros indicativos de sua capacidade de promover efeitos benéficos na visão dos pacientes, um passo que poderia redefinir paradigmas terapêuticos para doenças neurodegenerativas oculares.
Implicações amplas da tecnologia de reprogramação
A autorização do FDA para este ensaio pioneiro é vista como um marco não apenas para a Life Biosciences, mas também para o campo emergente de terapias de rejuvenescimento celular visando doenças relacionadas ao envelhecimento. A empresa possui planos de expandir a aplicação da plataforma PER para outras condições que envolvem danos celulares acumulativos ao longo do tempo, destacando o potencial transformador dessa abordagem.
O início da fase 1 está previsto ainda no primeiro trimestre de 2026, e sua condução poderá oferecer dados valiosos para o desenho de fases posteriores de desenvolvimento clínico e, em última instância, contribuir para a chegada de uma nova geração de tratamentos que abordam as causas biológicas subjacentes ao declínio celular e à perda de função visual.
